2023年6月3日,益普生宣布達(dá)菲林三月劑型(注射用雙羥萘酸曲普瑞林注)正式上市,目前達(dá)菲林三月劑型已經(jīng)在北京、上海、廣州、深圳、武漢、西安、長(zhǎng)沙、成都等全國(guó)多地開(kāi)出首批處方,更長(zhǎng)效治療方案已經(jīng)開(kāi)始惠及更多中樞性性早熟患兒。

中樞性性早熟發(fā)病率逐年攀升危害大,如何評(píng)估孩子是否存在性早熟

據(jù)了解,中樞性性早熟是由于下丘腦-垂體-性腺軸功能被提前激活,導(dǎo)致女孩在7.5歲前、男孩在9歲前出現(xiàn)內(nèi)外生殖器官快速發(fā)育及第二性征呈現(xiàn)的一種常見(jiàn)兒科內(nèi)分泌疾病。隨著近年來(lái)生活條件不斷改善以及多方面因素影響,性早熟發(fā)生率逐年攀升,已成為僅次于肥胖的第二大兒科內(nèi)分泌疾病,中國(guó)學(xué)齡兒童性早熟的患病率約為0.43%-4.7%。

中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)副主委、華中科技大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院兒科學(xué)系主任,同濟(jì)兒童醫(yī)院院長(zhǎng)羅小平表示,“性早熟對(duì)成年身高有明顯影響,因?yàn)檫^(guò)早發(fā)育,骨齡會(huì)提前閉合進(jìn)而導(dǎo)致成年身高受損;其次是容易產(chǎn)生心理問(wèn)題,因?yàn)?span id="mrngu9k" class="keyword">性發(fā)育提前,性早熟兒童的生理、認(rèn)知、相應(yīng)的心理變化可能會(huì)導(dǎo)致相關(guān)的心理問(wèn)題,成年也可能因?yàn)樯砀甙《a(chǎn)自閉、自卑等問(wèn)題”。

“評(píng)估性早熟,主要是‘一看、二觸、三檢查’。”中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組組長(zhǎng)、浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院常務(wù)副院長(zhǎng)傅君芬教授表示,一看是父母可以通過(guò)觀察子女的外表是否有第二性征發(fā)育,比如女生7.5歲左右就出現(xiàn)乳房明顯,男孩在9歲就出現(xiàn)喉結(jié)、胡須等情況;二觸就是父母可以通過(guò)觸摸女性的乳房和男孩的睪丸,是否存在增大情況,如果女性乳房的增大存在乳腺組織,男性睪丸有大拇指蓋大小,就意味著性發(fā)育提前;三檢查就是做骨齡檢查開(kāi)展促性腺激素釋放激素(GnRH)激發(fā)試驗(yàn)。傅君芬教授也同時(shí)提醒,家長(zhǎng)不能不重視,但是也不能過(guò)于焦慮,“不能拿自己的孩子做試驗(yàn)品,讓專業(yè)的醫(yī)生做判斷。”

性早熟治療周期較長(zhǎng),應(yīng)盡早使用長(zhǎng)效GnRHa進(jìn)行干預(yù)

中樞性性早熟的治療目標(biāo)就是改善患兒成年終身高,避免出現(xiàn)相應(yīng)的社會(huì)心理行為問(wèn)題。傅君芬表示,目前針對(duì)中樞性性早熟的首選療法是長(zhǎng)效GnRHa(促性腺激素釋放激素類似物),達(dá)菲林就是長(zhǎng)效GnRHa,對(duì)于快進(jìn)展的中樞性性早熟,越早診斷、越早干預(yù),治療結(jié)果越好。

據(jù)了解,中樞性性早熟的治療過(guò)程相對(duì)漫長(zhǎng),通常需要2年或者2年以上,因此藥物的依從性是治療中樞性性早熟的關(guān)鍵所在。此前已上市的達(dá)菲林一月劑型屬于中樞性性早熟長(zhǎng)效制劑,但一個(gè)月一針、一年12針、持續(xù)兩年甚至以上的連續(xù)療程對(duì)兒童來(lái)說(shuō)是一個(gè)很大的挑戰(zhàn),有研究表明,這種長(zhǎng)期的有注射、有痛苦的、產(chǎn)生經(jīng)濟(jì)和社會(huì)負(fù)擔(dān)的治療受多重因素影響,仍有約50%的患兒沒(méi)能堅(jiān)持完成完整的治療。

達(dá)菲林三月劑型節(jié)省支出,帶來(lái)更長(zhǎng)效保護(hù)

據(jù)了解,新上市的達(dá)菲林三月劑型采用肌肉注射方式,與一月劑型相比,安全性和有效性沒(méi)有顯著差異,但從以往一月劑型的每年13次減少到三月劑型的每年4次,給患兒帶來(lái)了更好的用藥感受。

“長(zhǎng)效制劑明顯減少了注射次數(shù),能夠改善患者依從性,幫助患者堅(jiān)持治療、規(guī)律治療,進(jìn)而改善治療效果。同時(shí),從衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)的效果上來(lái)看,因?yàn)樗鼫p少了就診和注射的次數(shù),家長(zhǎng)誤工、患兒誤學(xué)的成本都大大降低。”羅小平說(shuō)。